售价或超300万美金！FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法，科研突破到商业落地仅用十年

当地时间12月8日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了该国首个基因编辑治疗药物Casgevy，这也是基因编辑治疗历史上的里程碑事件，距离CRISPR基因编辑技术诞生大约十年，代表着一项重大的科学进步可以让数以万计的患者受益。Casgevy由制药公司Vertex Pharmaceuticals和生物技术公司CRISPR Therapeutics共同开发，用于治疗12岁及以上成人镰状细胞病。但这种药物的定价也非常昂贵，每位患者的治疗费用高达220万美元，最终整体费用要超过每人300万美元。根据Vertex目前的药物制备能力，大约16000名镰状细胞重症患者将有资格获得该药物。Vertex公司CEO Reshma Kewalramani表示：“我们相信药品的价格能够反映其带来的价值，而这种价值所带来的价值是一次性疗法，可能终生治愈疾病。”（东方网·纵相视频 孔文龙）