解放日报·上观新闻记者近日从上海科济药业获悉，公司自主研发的CAR-T细胞候选新药CT041获中国国家药监局药品审评中心批准，进入确证性Ⅱ期临床试验，主要治疗接受过至少二线治疗但失败的CLDN18.2（一种细胞谱系标记物）表达阳性的晚期胃癌、食管胃结合部腺癌。这项试验旨在评估CT041治疗晚期胃癌、食管胃结合部腺癌的有效性和安全性。

胃癌是全球第五大常见癌症，2020年全球胃癌新发病例达108.9万，死亡病例为76.8万例。其中，中国新发病例数达47.8万，占全球新发病例约43%；死亡病例37.3万例，占全球近50%。我国晚期胃癌5年生存率很低，亟需新的疗法来打破治疗瓶颈。

CAR-T细胞药物就是一种新疗法。T淋巴细胞具有免疫活性，如同人体内的特种部队，专门杀灭外来入侵者；CAR是一种分子修饰物，包含识别肿瘤抗原的抗体序列，使T细胞具有对肿瘤的靶向。如今，CAR-T细胞疗法已在多种血液肿瘤治疗中取得很好疗效，但在实体瘤治疗领域还有待突破。

作为潜在的全球同类首创新药，CT041针对的靶点是CLDN18.2。CLDN18.2是一种高度选择性的细胞谱系标记物，在70%—80%胃癌患者以及约60%胰腺癌患者的癌组织中普遍表达。科济药业在全球率先成功识别、验证并报告：这个靶点可作为其普遍及高表达的实体瘤相关抗原，有潜力用于开发治疗实体瘤的CAR-T疗法。

在临床试验中，CT041已表现出前景光明的治疗效果和良好的安全性：在既往接受至少二线治疗失败、接受Ⅱ期推荐剂量CT041细胞治疗的18例胃癌、食管胃结合部腺癌患者中，客观缓解率达61.1%。而历史数据表明，对于至少二线治疗失败的胃癌患者，化疗药物或抗血管生成多激酶抑制剂的客观缓解率为4%—8%，抗PD-1单抗药物的客观缓解率约为11%。

正因为前景光明的治疗效果和良好的安全性，2020年，CT041被美国食药监局（FDA）授予“孤儿药”资格，用于治疗胃癌、食管胃结合部腺癌；2021年，CT041被欧洲药品管理局（EMA）授予“孤儿药产品”资格，用于治疗晚期胃癌；今年，CT041被美国FDA授予“再生医学先进疗法”资格，用于治疗CLDN18.2阳性的晚期胃癌、食管胃结合部腺癌。

“目前，针对至少二线治疗失败后的胃癌患者治疗手段非常有限，迫切需要创新药物。”北京大学肿瘤医院副院长、消化肿瘤内科主任沈琳教授说，“我们牵头开展的CT041临床试验观察到了超过5个月的mPFS（中位无进展生存），显示出良好的治疗前景，所以非常期待通过接下来的研究来进一步确定临床获益，争取早日为广大患者提供一个最佳的治疗机会。”

为了让CAR-T产品尽快惠及更多患者，科济药业已建立综合性细胞治疗平台，形成了覆盖质粒生产、慢病毒载体生产、CAR-T细胞产品制备全过程的制造能力。公司在上海金山区建成的厂房，获得了我国首张CAR-T细胞疗法的药品生产许可证，预计每年可支持约2000名患者的治疗。